Perorálne inhibítory MPO sú vhodné na rýchle sledovanie FDA u pacientov s MSA

Spoločnosť Biohaven Pharmaceuticals oznámila, že jej perorálny inhibítor myeloperoxidázy (MPO) verdiperstat (BHV-3241) získal americkú agentúru FDA rýchlu kvalifikáciu na liečbu pacientov s viacnásobnou systémovou atrofiou (MSA).

MSA je progresívne neurodegeneratívne ochorenie, ktoré ovplyvňuje autonómny nervový systém (nervový systém, ktorý riadi nedobrovoľné činnosti, ako je krvný tlak alebo trávenie) a pohyb, a vykazuje kombináciu príznakov. Tieto príznaky sú spôsobené postupnou stratou a smrťou rôznych typov nervových buniek v mozgu a mieche. Symptómy sa často objavujú u pacientov po 50 s a progresívne sa vyvíjajú v priebehu 5 až 10 rokov, čo vedie k postupnej strate motorických funkcií a nakoniec aj k upútaniu na lôžko. U ľudí s MSA sa často vyvinie zápal pľúc neskoro na ochorenie a náhle môžu zomrieť na problémy so srdcom alebo dýchaním. Aj keď lieky môžu liečiť niektoré príznaky MSA, v súčasnosti neexistuje liečba, ktorá by mohla spomaliť progresiu choroby a vyliečiť chorobu. Títo pacienti naliehavo potrebujú účinnú liečbu na zmiernenie tohto ochorenia.

MPO je kľúčovým faktorom oxidačných a zápalových procesov a významne vzrástol pri celom rade mozgových ochorení. Inhibícia aktivity MPO je sľubnou stratégiou na liečenie neuroinflamačných a neurodegeneratívnych chorôb (vrátane MSA). Štúdia zistila, že zvýšené hladiny MPO sú tiež spájané s roztrúsenou sklerózou a Alzheimerovou chorobou 0010010 # 39; Verdiperstat je skúšaný perorálny inhibítor MPO a Biohaven získal licenciu na výskum a vývoj od spoločnosti AstraZeneca v 2018. Americký úrad pre lieky a lieky a Európska agentúra pre lieky udelili tomuto lieku štatút lieku na ojedinelé ochorenia.

Predbežné výsledky predchádzajúcej fázy 2 klinických štúdií ukázali, že hlavné výsledky účinnosti merané jednotnou stupnicou hodnotenia MSA sa zlepšili. Po 12 týždňoch liečby sa skóre placebovej skupiny 0010010 # 39; skóre znížilo o 4. 6 bodov, zatiaľ čo použitie {{6} } mg BHV 3241 dvakrát denne klesli o 3. 7 bodov a používanie 600 mg BHV 3241 dvakrát denne kleslo o 2 . 6 bodov. Podobne sa zlepšili aj ďalšie výsledky merania (ako napríklad komplexné skóre autonómnych symptómov a kvalita života v MSA). Tieto klinické nálezy sú v súlade s neuroprotektívnymi účinkami verdiperstatu pozorovanými na zvieracích modeloch. Verdiperstat významne znižuje aktivitu MPO v ľudskej krvi, ktorá je biomarkerom lieku, ktorý sa viaže na svoj cieľ. V súčasnosti sa liek hodnotí z hľadiska účinnosti a bezpečnosti vo fáze 3 klinického skúšania.

0010010 quot; Stále existuje veľmi neuspokojená potreba liečby pacientov s MSA a sme veľmi radi, že FDA môže udeliť rýchlu kvalifikáciu verdiperstat, 0010010 quot; uviedol Irfan Qureshi, MD, viceprezident pre biohavenskú neurológiu. 0010010 quot; Zrýchlená kvalifikácia urýchli vývoj verdiperstatu, aby sa mohla stať prvou možnosťou liečby pacientov s MSA. 0010010 Quot;