Americká FDA schválila prvé cysteamínové očné kvapky Cystadrops: liečba očných prejavov cystineózy

Program Recordati Rare Diseases nedávno oznámil, že americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) schválil liek Cystadrops (očné kvapky cysteamín, 0,37%). Cystadrops je nový viskózny očný roztok, ktorý môže znižovať usadeniny cystínových kryštálov v rohovke u pacientov s cystinózou.

Cystadrops môže významne znížiť ukladanie cystínových kryštálov v rohovke. Je to prvá a jediná cysteamínová očná kvapka schválená FDA, ktorá sa podáva 4-krát denne. Ochorenie na ukladanie cystínu je zriedkavé vrodené ochorenie, ktoré spôsobuje akumuláciu cystínových kryštálov v tele, čo spôsobuje rozsiahle poškodenie tkanív a orgánov a má zásadný vplyv na oči.

Výkonná riaditeľka spoločnosti Recordati Andrea povedala: „Pacienti s ochorením na ukladanie cystínu a ich opatrovatelia musia každý deň zvládať viac liekov. V záujme zníženia svojej dennej záťaže sa spoločnosť Recordati zaviazala vyvinúť novú formuláciu viskóznych očných kvapiek na ošetrenie cystínových kryštálov rohovky. Sme veľmi radi, že môžeme priniesť Cystadrops k americkým pacientom. Toto je prvý vzorec očných kvapiek cysteamínu schválený americkým FDA. Skutočne sa používa 4 krát denne na zníženie kryštálov rohovky."

Clinton Moore, prezident Výskumnej siete pre cystinózu, uviedol:&„Cystinóza je komplexné ochorenie. Včasné odhalenie a včasná liečba sú nevyhnutné na spomalenie vývoja a progresie príznakov. V minulosti V posledných niekoľkých desaťročiach viedli zlepšenia v liečbe ochorení na ukladanie cystínu k predĺženiu strednej dĺžky života. Napriek týmto pokrokom sú očné prejavy tohto ochorenia pre pacientov neustálym bojom. Pacienti s acidózou sú citliví na svetlo, nepríjemné pocity a bolesť v očiach. Často nosia slnečné okuliare aj v interiéroch a snažia sa držať krok s každodennými činnosťami, ako je škola a práca."

Cystadrops je viskózny alebo viskózny oftalmologický roztok znižujúci obsah cystínu používaný na liečbu ukladania cystínových kryštálov rohovky u dospelých a detí s ochorením ukladania cystínu. Ochorenie na ukladanie cystínu je zložité a zriedkavé ochorenie, ktoré si vyžaduje, aby pacienti a opatrovatelia užívali každý deň rôzne lieky. Cystadrops je prvá a jediná formulácia očných kvapiek s obsahom cysteamínových očných kvapiek schválená FDA, ktorá sa používa štyrikrát denne, keď ste prebudení. Cystadrops sa môže po otvorení uchovávať pri izbovej teplote až 7 dní.

Schválenie Cystadrops FDA&# 39 je podporené údajmi z dvoch klinických štúdií. Pacienti v obidvoch klinických štúdiách dostávali Cystadrops v mediáne 4-krát denne.

——V otvorenej, randomizovanej, kontrolovanej dvojramennej multicentrickej štúdii fázy 3 bolo v skupine s Cystadropsom 15 pacientov. Na vyhodnotenie zníženia hustoty kryštálov cystínu v rohovke sa použila in vivo konfokálna mikroskopia (IVCM). Údaje ukázali, že v skupine s Cystadropsom sa celkové skóre IVCM všetkých vrstiev rohovky znížilo o 40% od základnej hodnoty do 90. dňa liečby.

——V otvorenej klinickej štúdii adaptívnej odpovede na dávku fázy 2a sa 8 pacientov podrobilo liečbe Cystadropsom. Údaje ukazujú, že účinnosť 30% zníženia celkového skóre IVCM pacientov sa dá zachovať počas 5-ročného obdobia štúdie.

Bezpečnosť Cystadropsu sa hodnotila v 2 klinických štúdiách. Najbežnejšie nežiaduce reakcie sú bolesť očí (mravčenie), rozmazané videnie, podráždenie očí (pálenie), červené oči, nepríjemné pocity v mieste očných kvapiek (lepkavé oči alebo lepivé viečka), svrbenie očí, slzenie, mihalnice alebo usadeniny liekov v okolí. oči.