Liečba agresívneho lymfómu FDA urýchľuje schválenie prvej triedy orálnej terapie

Dnes, Karyopharm Therapeutics oznámila, že USA FDA urýchlil schválenie spoločnosti "first-in-class" ústne selektívne inhibítor nukleárneho exportu bielkovín (SINE) Xpovio (selinexor) rozšírené indikácie pre liečbu recidívy / žiaruvzdorné difúzne dospelých veľkých B-bunkový lymfóm (DLBCL). Títo pacienti dostali aspoň dve systémové liečby. Zrýchlené schválenie tejto indikácie je založené na údajoch o miere remisie pacienta.

Poškodenie DNA je jednou z typických charakteristík rakovinových buniek. Tam sú niektoré nádorové supresorové proteíny v bunkách. Ich úlohou je sledovať stav DNA v jadre. Ak sa zistí poškodenie DNA, môžu sprostredkúvať opravu DNA alebo viesť k apoptóze. Avšak, tieto nádorové supresorové proteíny musia byť umiestnené v jadre správne fungovať. Jedným z mechanizmov, ktorými sa rakovinové bunky odpájajú monitorovanie proteínov supresorového nádoru, je nadmerne exprimujúcim proteínom jadrového vývozu nazývaným XPO1. To môže prepravovať nádor supresorový proteín v jadre na vonkajšej strane jadra cez jadrové póry, čím sa odstráni proteín supresorového nádoru z jadra.

Xpovio je inhibítor XPO1 "first-in-class". Inhibíciou funkcie XPO1 môžu proteíny supresorového nádoru zostať v jadre a naďalej fungovať, čím inhibujú proliferáciu nádorových buniek.

Akcelerovaný súhlas xpovia je založený na výsledkoch multicentrickej dvojramennej klinickej štúdie SADAL fázy 2b, ktorá zahŕňala 134 pacientov s recidivujúcim/refraktérnym DLBCL. Štúdia SADAL dosiahla primárny koncový ukazovateľ celkovej miery odpovede (ORR) s ORR 29 % vrátane 18 pacientov (13 %) úplnú odpoveď (CR) a 21 pacientov (16 %) čiastočnej odpovede (PR).

"Urýchlenie schvaľovania ústnej Xpovio pre liečbu recidivujúcej / žiaruvzdorné DLBCL je dôležitým míľnikom pre pacientov s obmedzenou liečbou," povedal Dr Sharon Shacham, zakladateľ, prezident a hlavný vedecký dôstojník Karyopharm. Pacienti, zamestnanci, opatrovatelia a lekári zdieľajú tento veľký úspech, a oni urobili neodvratné príspevky do Xpovio od počiatočného objavu a klinického vývoja na dnešný druhý súhlas FDA."

V máji tohto roku, Deqi Pharmaceuticals a Karyopharm rozšírila dohodu o spolupráci a získal a získal vývoj a propagáciu práva štyroch terapií, ako je Xpovio v ázijsko-tichomorskom regióne. Spoločnosť v súčasnosti vykonáva niekoľko registrovaných klinických štúdií v Číne.