Roche Gavreto (pralsetinib) má byť schválený v EÚ: Liečba rakoviny pľúc s pozitívnou fúziou RET--1/2

Spoločnosť Roche nedávno oznámila, že Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) Európskej liekovej agentúry (EMA) vydal pozitívne hodnotenie naznačujúce schválenie presného onkologického inhibítora RET kinázy Gavreto (pralsetinib), ako monoterapia sa používa na liečbu dospelých pacientov s pokročilým nemalobunkovým karcinómom pľúc (NSCLC) s pozitívnou fúziou RET, ktorí predtým neboli liečení inhibítormi RET.

Teraz budú stanoviská CHMP predložené Európskej komisii (EK) na preskúmanie, ktorá zvyčajne vydá konečné rozhodnutie o preskúmaní do 2 mesiacov. V prípade schválenia sa Gavreto stane prvým a jediným cieleným liekom, ktorý bude zaradený do prvej línie liečby pokročilého NSCLC s pozitívnou fúziou RET v EÚ. Pozitívne stanoviská výboru CHMP na základe výsledkov štúdie ARROW fázy I/II ukazujú, že Gavreto vykazuje rýchle, silné a trvalé klinické odpovede u pacientov s pokročilým NSCLC pozitívnym na RET fúziu.

Gavreto je perorálny, raz denne, silný a vysoko selektívny inhibítor RET navrhnutý a vyvinutý spoločnosťou Blueprint Medicines na inhibíciu zmien RET (fúzie a mutácie, vrátane predpokladaných mutácií odolných voči liekom), ktoré spôsobujú rôzne druhy rakoviny. Gavreto preukázalo účinnosť pri liečbe rôznych typov solídnych nádorov, čo odráža potenciál nádorovej agnostiky.

Levi Garraway, MD, hlavný lekár spoločnosti Roche a vedúci globálneho vývoja produktov, povedal: „Pozitívne hodnotenie Gavreta výborom CHMP predstavuje ďalší krok smerom k poskytovaniu účinnej liečby čo najväčšiemu počtu pacientov s rakovinou, pokiaľ ide o génové faktory choroby. Dôležitý krok. Pokroky v personalizovanej medicíne tiež zdôrazňujú dôležitosť analýzy genómu nádoru na identifikáciu pacientov, ktorí môžu mať prospech z cielenej liečby."

Fúzie a mutácie aktivované RET sú kľúčovými faktormi ovplyvňujúcimi mnohé typy rakoviny, vrátane NSCLC a MTC. Fúzia RET zahŕňa asi 1-2 % pacientov s NSCLC, asi 10-20 % pacientov s papilárnym karcinómom štítnej žľazy (PTC) a mutácie RET zahŕňajú asi 90 % pacientov s pokročilým MTC. Okrem toho sa nízkofrekvenčné zmeny RET pozorovali aj pri kolorektálnom karcinóme, karcinóme prsníka, karcinóme pankreasu a iných karcinómoch a fúzia RET bola tiež pozorovaná u pacientov s NSCLC rezistentným na liečivo, mutovaným EGFR.

pralsetinibbol navrhnutý výskumným tímom Blueprint Medicines na základe vlastnej knižnice zlúčenín. V predklinických štúdiách pralsetinib vždy vykazoval subnanomolárne titre proti najbežnejším RET génovým fúziám, aktivačným mutáciám a mutáciám odolným voči liekom. Okrem toho selektivitapralsetinibpre RET je výrazne zlepšená v porovnaní so schválenými multikinázovými inhibítormi. Medzi nimi je účinnosť pralsetinibu viac ako 90-krát vyššia ako účinnosť VEGFR2. Inhibíciou primárnych a sekundárnych mutácií,pralsetinibOčakáva sa, že prekoná a zabráni výskytu klinickej liekovej rezistencie. Očakáva sa, že táto liečebná metóda dosiahne dlhotrvajúcu klinickú remisiu u pacientov s rôznymi variantmi RET a má dobrú bezpečnosť.