Nový liek na viacnásobnú atrofiu! FDA udelila prvú rýchlu kvalifikáciu pre verdiperstat, perorálny inhibítor myeloperoxidázy!

Biohaven je biofarmaceutická spoločnosť zaoberajúca sa vývojom nových liekov pre neurologické choroby. V polovici tohto mesiaca uviedla na americký trh liek proti migréne Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg). Toto je prvá a jediná regulačne schválená rýchlo pôsobiaca tableta na perorálnu dezintegráciu (ODT), ktorá je antagonistom receptora peptidu príbuzného s kalcitonínovým génom (CGRP), používaného na akútnu liečbu migrény dospelých (s aurou alebo bez aury).

Spoločnosť nedávno oznámila, že Úrad pre potraviny a liečivá (FDA) USA udelil verdiperstat inhibítor myeloperoxidázy (MPO) verdiperstat pre rýchlu kvalifikáciu (FTD) na liečbu viacnásobnej systémovej atrofie (MSA).

MSA je zriedkavé, rýchlo progredujúce fatálne neurodegeneratívne ochorenie s priemerným časom od nástupu do smrti 6 až 10 rokov. MSA môže spôsobiť problémy s pohybom podobné Parkinsonovej chorobe ({1}} # 39; (napríklad bradykinézia, stuhnutosť svalov, tras a slabá rovnováha) a nedobrovoľné funkčné problémy vrátane kontroly krvného tlaku, funkcie močového mechúra a trávenie. V súčasnosti neexistuje liečba MSA, je k dispozícii iba symptomatická terapia.

Cieľom FTD je urýchliť vývoj a rýchle preskúmanie liekov na závažné choroby s cieľom riešiť vážne nenaplnené lekárske potreby v kľúčových oblastiach. Získanie zrýchlených kvalifikácií pre experimentálne lieky znamená, že farmaceutické spoločnosti môžu častejšie interagovať s FDA počas zosilňovača R 0010010 ; Fáza D. Po predložení marketingových žiadostí sú spôsobilé na urýchlené schválenie a preskúmanie priority, ak spĺňajú príslušné normy. Okrem toho majú nárok aj na priebežné preskúmanie.

Irfan Qureshi, viceprezident pre neurológiu v Biohavene, povedal: „Sme veľmi radi, že FDA udelila verdiperstatovi rýchlu kvalifikáciu, zdôrazňujúc vysoké nenaplnené lekárske potreby v populácii pacientov s MSA. Zrýchlená kvalifikácia môže pomôcť urýchliť vývoj verdiperstatu ako prvej terapie zameranej na spomalenie progresie tejto devastujúcej choroby. 0010010 quot;

chemický štruktúrny vzorec verdiperstat (Zdroj: medchemexpress.cn)

verdiperstat bol získaný od spoločnosti AstraZeneca spoločnosťou Biohaven v septembri 2018 a vývojovým kódom pre spoločnosť AstraZeneca je AZD 3241. verdiperstat je potenciálne prvotriedny, ireverzibilný, ireverzibilný inhibítor myeloperoxidázy (MPO) prenikajúci do mozgu. MPO je kľúčovým faktorom patologického oxidačného stresu a zápalu v mozgu. V Spojených štátoch a Európskej únii bol verdiperstatu udelený štatút lieku na ojedinelé ochorenia na liečbu viacnásobnej systémovej atrofie (MSA). Verdiperstat má okrem toho potenciál liečiť ďalšie choroby spojené s oxidačným stresom, zápalom a neurodegeneráciou.

V štúdiách fázy I a fázy II bolo verdiperstatom liečených viac ako 250 zdravých dobrovoľníkov a pacientov. U pacientov s MSA je zvyčajne tolerovateľná dávka až do 900 mg dvakrát denne. Predbežné výsledky štúdie fázy IIa u pacientov s MSA ukázali, že po 12 týždňoch liečby sa pacienti užívajúci placebo zhoršili o 4. 6 bodov v hlavnom indexe účinnosti (jednotná stupnica skóre MSA) , počas liečby verdiperstatom 300 mg BID dávka a 600 mg BID dávka U pacientov došlo k miernemu poklesu o 3. 7 bodov a 2. {{4 }} bodov. PET zobrazovanie translokačného proteínu (TSPO) u pacientov s Parkinsonovou chorobou 0010010 # 39 ukazuje, že verdiperstat môže znížiť zápal v mozgových oblastiach spojených s týmto ochorením. Okrem toho verdiperstat tiež významne znižuje aktivitu MPO v ľudskej krvi, ktorá je biomarkerom lieku, ktorý sa viaže na svoj cieľ.

V súčasnosti spoločnosť Biohaven realizuje štúdiu M-STAR III s viacerými krajinami (NCT 03952806) zameranú na vyhodnotenie účinnosti verdiperstatu pre MSA v približne 50 klinických centrách v USA a Európe. Spoločnosť tiež spolupracuje s Massachusetts General Hospital na plánovaní klinického skúšania s cieľom vyhodnotiť účinnosť verdiperstatu pri liečbe amyotropnej laterálnej sklerózy (ALS).