Bayer Lampit (nifurtimox) bol schválený US FDA pre použitie u pediatrických pacientov!

Bayer nedávno oznámila, že Us Food and Drug Administration (FDA) schválila Lampit (nifurtimox) skóroval tablety pre pediatrických pacientov (0 až 18 rokov, s hmotnosťou ≥ 2,5 kg) na liečbu Trypanosoma cruzi (T. cruzi) spôsobené Chagasovou chorobou (Chagasova choroba).

Lampit je nová, deliteľná, ľahko dispergovateľná tableta, ktorá môže byť oddelená ručne na deliaca čiara. Tableta prijíma nový vzorec, ktorý sa dá ľahko rozptýliť vo vode, čo je užitočné pre pediatrických pacientov, ktorí môžu mať ťažkosti s prehĺtaním alebo potrebujú pol tablety. Pokiaľ ide o lieky, Lampit môže byť upravený podľa hmotnosti pacienta.

Podľa podielu pacientov, ktorých imunoglobulín G (IgG) protilátka sa zmení negatívne alebo optická hustota klesá najmenej o 20% v dvoch rôznych testoch protilátok IgG proti trypanosoma cruzi antigén, FDA urýchlila schválenie Lampit pre túto indikáciu. Pokračujúce schvaľovanie tejto indikácie môže závisieť od overenia a opisu klinických prínosov v potvrdzujúcich skúškach.

Chagasova choroba je nákazlivá tropická choroba, ktorá postihuje približne 300.000 ľudí v Spojených štátoch. Táto choroba je endemická vo väčšine častí Latinskej Ameriky, ale v Spojených štátoch, táto choroba je stále viac spôsobuje zdravotné problémy. Schválenie lieku pre pediatrických pacientov je dôležitým míľnikom.

Aleksandra Vlajnic, MD, Senior Vice President a vedúci zdravotníckych záležitostí, Bayer Americas, povedal: "Chagasova choroba sa môže vyskytnúť v každom veku, a včasné odhalenie a liečba sú dôležité. Dôležitosť liečby detí je hlavným dôvodom spolupráce spoločnosti Bayer so zdravotníckymi orgánmi. Cieľom je zvýšiť šancu získať Lampita ako prostriedok na liečbu Chagasovej choroby."

FDA schválenie Lampit je založený na výsledkoch fázy III CHICO štúdie (NCT02625974). Toto je prvá časť najväčšieho projektu klinickej liečby fázy III, aká sa kedy uskutočnila u detí s Chagasova chorobou, a výsledky potvrdili Lampit (ľahko sa delí, ľahko sa rozptýli, nový vzorec nifurtimox skóroval tablety) na liečbu detských pacientov s Chagasova choroba Bezpečnosť a účinnosť. CHICO je prospektívna, randomizovaná, dvojito zaslepená, historicky kontrolovaná štúdia fázy III, ktorá sa v rokoch 2016 až 2018 uskutočnila v 25 výskumných centrách v Argentíne, Bolívii a Kolumbii. Celkom 330 prípadov infekcie T. cruzi so sérologickými dôkazmi boli zaradené Deti bez kardiovaskulárnych a/ alebo gastrointestinálnych symptómov súvisiacich s Chagasovou chorobou, účinnosť, bezpečnosť a farmakokinetika boli hodnotené. V štúdii boli pacienti náhodne pridelení v pomere 2:1, dostávali 60 dní (n=219) alebo 30 dní (n=111) Lampitov liečebný plán a sledovali jeden rok po liečbe.

Výsledky ukázali, že 60-dňový Režim Lampitu bol lepší ako historická kontrola placeba, pokiaľ ide o sérologickú odpoveď po jednoročnom následnom postupe po ukončení liečby, a dosiahol primárny koncový ukazovateľ štúdie. V celej populácii štúdie bol 60-dňový režim lepší ako 30-dňový režim (neschválený dávkovací režim) z hľadiska sérologickej odpovede. V štúdii preukázala dobrá bezpečnosť liečba dávky nastavenú hmotnosťou lieku Lampit. Štúdia bude pokračovať druhou časťou (Lampit- SECURE), kde budú pacienti sledovaní po dobu 3 rokov na potvrdenie účinnosti a bezpečnosti.

Dr Jaime Altcheh, koordinačný výskumník štúdie CHICO a vedúci parazitológie a chagasovej choroby oddelenia Detskej nemocnice Ricardo Gutierrez v Buenos Aires, Argentína, povedal: "V skutočnosti, mladší pacient, tým väčšia je šanca na uzdravenie. áno. S novým pediatrický vzorec, môžeme liečiť novorodencov a bábätká presnejšie. Tento nový vzorec tabliet možno rozdeliť ľahko a rozpúšťa veľmi rýchlo vo vode. To je obzvlášť dôležité, pretože tieto veľmi malé deti Nie je možné prehltnúť pevné pilulky, ale musí byť liečený liekmi trikrát denne do 60 dní. Nový vzorec nifurtimox je veľký krok smerom k cieľu liečiť všetky infikované deti. Včasná liečba po infekcii je veľmi dôležitá, aby sa zabránilo prejavom ochorení dospelých V štúdii CHICO lampit preukázal dobrú antiprotozoálnu aktivitu u pediatrických pacientov vo veku 0-17 rokov."

Cieľom kontroly Chagasovej choroby je eliminovať prenos, kontrolovať vektor, liečiť dievčatá a ženy v plodnom veku (aby sa zabránilo transplacentálnemu prenosu) a testovať krv pred transfúziou. Okrem toho je jeho účelom umožniť infikovaným osobám získať lekársku ochranu vo všetkých štádiách ochorenia.

Liečba Chagasovej choroby je založená len na dvoch nitro heterocyklických zlúčeninách, nifurtimoxe a benzniidazole. Nifurtimox je zatiaľ dostupný len vo forme 120 mg tablety, ktorú je ťažké podať, najmä pre malé deti. Spoločnosť Bayer teraz vyvinula 30 mg tabletu. Obe tieto tablety sú teraz rýchlo disperzné vzorce, ktoré možno ľahko rozdeliť. Môžu sa tiež rýchlo rozpustiť vo vode, aby vytvorili kal pre pacientov, ktorí majú ťažkosti s prehĺtaním tabliet. Nový vzorec bol úspešne použitý v štúdii CHICO, čím sa zlepšila presnosť, bezpečnosť a súlad s liečbou detí všetkých vekových skupín.

Novo formulovaný nifurtimox zlepší podávanie novorodencov, dojčiat a detí, čo je najzraniteľnejšia skupina pacientov trpiacich Chagasova choroba, a významne prisunie k kontrole ochorenia.

Trypanosoma cruzi (obrázok zdroj: WHO)

Chagasova choroba je spôsobená trypanozómom cruzi. Hlavným prenosom vektor je krv-sania chyba chyby. To bolo objavené Dr Chagas v roku 1908, tak to je tiež nazývaný Chagasova choroba. Prevažne prevláda v Strednej a Južnej Amerike, takže sa tiež nazýva Chagasova choroba. Trypanosoma cruzi žije v krvi a rôznych tkanivových bunkách ľudí a cicavcov. Existujú dve formy pyramidalis a amastigotes v jeho životnej histórii. Conemastigotes napadnúť ľudskú krv prostredníctvom infekcie kožných rán. Choroba môže byť tiež infikovaná materským mliekom, placentou, transfúziou krvi alebo požitím potravín kontaminovaných infekčnými triatomínových výkalmi. Odhaduje sa, že v Strednej a Južnej Amerike je 20 miliónov infikovaných ľudí.

Väčšina infekcií je asymptomatická. Symptomatické prípady ukazujú len mierne príznaky podobné chrípke, ktoré sa objavujú bezprostredne po infekcii. Asi o 2 mesiace neskôr, Chagasova choroba vstúpila do chronického štádia, ktoré trvalo mnoho rokov, čo spôsobilo vážne poškodenie orgánov a nakoniec náhlu srdcovú smrť. Vzdelávanie, včasná diagnostika a liečba sú kľúčom k prevencii Chagasovej choroby.

V súčasnosti, z dôvodu nedostatočnej informovanosti o ochoreniach a obmedzeného prístupu k liečbe, menej ako 1% pacientov infikovaných Chagasova choroba dostane liečbu. Bayer sa zaväzuje rozšíriť akvizíciu a využívanie nifurtimoxu prostredníctvom nových registračných aplikácií a poskytovať nové prípravky v krajinách s vysokou záťažou chorôb.