Americký úrad FDA udelil certifikáciu prelomovej terapie ALK-001 (C20-D3-vitamín A)!

Spoločnosť Alkeus Pharmaceuticals nedávno oznámila, že americký úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) udelil ALK-001 (C20-D3-vitamín A) označenie prelomovej terapie (BTD) na liečbu Stargardtovej' s choroby (STGD) . Stojí za zmienku, že ALK-001 je jediný liek schválený na liečbu BTD Stargardovej' choroby. V súčasnosti neexistuje žiadna schválená liečba Stargardovej' choroby. Predtým FDA udelil označenie ALK-001 pre lieky na ojedinelé ochorenia (ODD).

BTD je nový kanál pre hodnotenie liekov FDA, ktorého cieľom je urýchliť vývoj a preskúmanie nových liekov na liečbu závažných alebo život ohrozujúcich chorôb a existujú predbežné klinické dôkazy, že v porovnaní s existujúcimi liečebnými liekmi existujú nové lieky, ktoré môžu podstatne zlepšiť stav choroby. Lieky získavané pomocou BTD môžu dostávať podrobnejšie pokyny vrátane vyšších úradníkov FDA počas výskumu a vývoja a sú vhodné na priebežné preskúmanie a prípadné prioritné hodnotenie počas hodnotenia, aby sa zaistilo, že pacientom budú v krátkom čase poskytnuté nové možnosti liečby.

ALK-001 (C20-D3-vitamín A) je chemicky upravený vitamín A používaný na liečbu rôznych degeneratívnych chorôb sietnice. Liek sa užíva jedenkrát denne a klinické údaje ukazujú, že ALK-001 môže bezpečne oddialiť progresiu Stargardovej choroby pri zachovaní normálnej vizuálnej cirkulácie.

Stargardova' choroba je progresívne dedičné degeneratívne ochorenie sietnice, ktoré môže spôsobiť nevratnú stratu zraku a slepotu. Ide o zriedkavé a závažné ochorenie. Príznaky sa zvyčajne začínajú v detstve alebo dospievaní. Takmer každý pacient s diagnostikovanou touto chorobou oslepne.

FDA udelil ALK-001 BTD na základe prehľadu údajov z dvojito zaslepenej randomizovanej placebom kontrolovanej klinickej štúdie fázy 2. Očakáva sa, že údaje z tejto štúdie a ďalších prebiehajúcich štúdií budú zverejnené neskôr v tomto roku.

Okrem Stargerovej' choroby prebiehajú aj klinické štúdie ALK-001 na liečbu pacientov so suchou vekom podmienenou makulárnou degeneráciou (AMD). V USA je AMD číslo 1 medzi príčinou nepredvídateľnej slepoty.

Dr. Leonide Saad, generálny riaditeľ spoločnosti Alkeus Pharmaceuticals, povedal:&„Dosiahnutie označenia prelomovej terapie je transformačným míľnikom v oblasti Stargardovej' choroby. Výsledky našej klinickej štúdie fázy 2 sú regulačným podaním pre ALK-001 na liečbu Stargardovej' choroby. A schválenie poskytuje silný základ. Tešíme sa na spoluprácu s FDA a inými regulačnými agentúrami, aby sme mohli ALK-001 priniesť pacientom čo najskôr."